Selumetinib Von der FDA zur Behandlung von Kindern mit NF1

zugelassen

Kristina umarmt ihre Tochter Jane, die im Rahmen einer klinischen Studie, die von Forschern der pädiatrischen Onkologie-Abteilung von NCI durchgeführt wurde, mit Selumetinib behandelt wurde.

Bildnachweis: National Cancer Institute

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Selumetinib (Koselugo) zur Behandlung von Kindern mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und Tumoren, sogenannten plexiformen Neurofibromen, zugelassen.

NF1 ist eine genetische Störung, bei der Patienten viele Arten von Tumoren entwickeln, einschließlich plexiformer Neurofibrome, die sich überall im Körper entlang des Nervensystems bilden können. Während plexiforme Neurofibrome nicht krebsartig sind, wachsen sie häufig im Laufe der Kindheit und können viele klinische Probleme verursachen, einschließlich Entstellung, Schmerzen und Funktionsstörungen.

Obwohl plexiforme Neurofibrome bei einigen Kindern chirurgisch entfernt werden können, ist eine Operation für die meisten aufgrund der empfindlichen Stellen, an denen sich die Tumoren bilden, keine Option. Infolgedessen wird erwartet, dass die Genehmigung unmittelbare Auswirkungen auf die Patientenversorgung hat.

Die Zulassung basierte auf Ergebnissen einer klinischen Studie , die von Forschern der NCI- Abteilung für pädiatrische Onkologie (POB) entworfen und geleitet wurde und zeigte, dass das Medikament bei 70% der Patienten die Neurofibrome schrumpfte. Für viele Kinder in der Studie hatte die Behandlung mit Selumetinib auch einen klinischen Nutzen, der ihre Schmerzen, Funktion und Lebensqualität verbesserte.

Die Zustimmung wurde von vielen Familien von Kindern mit NF1 begrüßt, einschließlich einer enormen Ausgießung in den sozialen Medien.

"Über 10 Jahre klinischer Studien, 4 Runden experimenteller Medizin, Hunderte von Blutabnahmen, Zehntausende von Meilen, Wochen von der Familie entfernt, haben dazu beigetragen, diese Gelegenheit zu schaffen, das Leben von Kindern mit NF zu verbessern", schrieb Kelly Carpenter auf Twitter. Ihr Sohn Travis wurde im Rahmen der klinischen Studie von POB-Forschern am NIH Clinical Center behandelt.

Die Ergebnisse der Studie wurden am 18. März im New England Journal of Medicine veröffentlicht . Weitere Informationen zu der Studie finden Sie in dieser NCI-Pressemitteilung zu den Studienergebnissen und der Geschichte zu den Krebsströmen im Juni 2018 .

Quelle: National Cancer Institute

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