Zusammenarbeit unter Leitung des NCI zur Verbesserung der Diagnose von Krebserkrankungen bei Kindern

Credit: National Cancer Institute

Zur Unterstützung von Präsident Bidens Cancer Moonshot℠ Ziel, den Datenaustausch in der Krebsforschung zu fördern, hat das National Cancer Institute, das zu den National Institutes of Health gehört, die Molecular Characterization Initiative für pädiatrische Tumore ins Leben gerufen. Dieses Programm bietet Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit neu diagnostizierten Tumoren des zentralen Nervensystems, die in Krankenhäusern behandelt werden, die der Children’s Oncology Group (COG) angeschlossen sind, einer vom NCI unterstützten Gruppe für klinische Studien, der mehr als 200 Krankenhäuser und Einrichtungen angehören, die die meisten Kinder behandeln, bei denen in den USA Krebs diagnostiziert wurde, eine molekulare Charakterisierung des Tumors, auch Biomarker-Testung genannt.

Die Initiative zur molekularen Charakterisierung wird im Rahmen der Childhood Cancer Data Initiative des NCI angeboten, die 2019 ins Leben gerufen wurde, um die gemeinsame Nutzung von Daten und die Sammlung neuer Daten unter Forschern zu fördern, die sich mit Krebserkrankungen im Kindesalter befassen.

Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene, bei denen in den Vereinigten Staaten ein Krebs des zentralen Nervensystems diagnostiziert wurde, können im Rahmen dieses freiwilligen Programms eine kostenlose molekulare Charakterisierung ihrer Tumore erhalten. DNA und RNA aus Tumor- und Blutproben werden analysiert, um eine genaue Diagnose zu stellen und zu verstehen, was den Krebs verursacht oder vorantreibt. Die Initiative zur molekularen Charakterisierung wird später 2022 auf Weichteilsarkome und andere seltene Tumore ausgeweitet.

“Der ultimative Traum ist es, dass jedes krebskranke Kind eine hochmoderne Diagnose und die sicherste und wirksamste Therapie erhält”, sagte Dr. Brigitte C. Widemann, Sonderberaterin des NCI-Direktors für Kinderkrebs. “Die Initiative zur molekularen Charakterisierung ist eine bahnbrechende Zusammenarbeit, an der sich die gesamte Gemeinschaft beteiligen wird.”

Eine genaue Diagnose auf der Grundlage der molekularen Merkmale des Tumors eines Patienten kann den Ärzten helfen, die wirksamste und potenziell am wenigsten toxische Behandlung für jedes Kind auszuwählen. Daten über die molekularen Veränderungen, die bei Krebserkrankungen im Kindesalter auftreten, können den Forschern auch dabei helfen, die molekularen Ursachen von Krebserkrankungen im Kindesalter besser zu verstehen und die Entwicklung neuer, wirksamerer und potenziell weniger toxischer Behandlungen zu beschleunigen, insbesondere bei seltenen Krebserkrankungen im Kindesalter, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt.

“Der entscheidende Vorteil für die Patienten besteht darin, dass wir die Krankheit des Patienten auf eine Art und Weise genau und umfassend verstehen werden, wie wir es bisher nur stückweise getan haben”, sagte Douglas S. Hawkins, M.D., Gruppenvorsitzender der COG.

Bisher war eine umfassende molekulare Charakterisierung des Tumors nur für Kinder verfügbar, die an einigen klinischen Studien teilnahmen, oder für diejenigen, die in größeren Einrichtungen behandelt wurden, die über die internen Ressourcen verfügten, um eine solche hochmoderne Diagnostik anzubieten. Daten über Tumorbiomarker wurden ausschließlich in dem Krankenhaus oder der Einrichtung gespeichert, in dem bzw. der ein Kind behandelt wurde, wobei der Datenaustausch zwischen den Einrichtungen begrenzt war. Mit dem neuen Programm wird die molekulare Charakterisierung von Tumoren für Kinder im ganzen Land zugänglich gemacht. Darüber hinaus werden die gesammelten Daten an einem zentralen Ort verfügbar sein, so dass Kinderkrebsforscher aus den Daten lernen und sie für künftige Studien nutzen können.

“Wir können dazu beitragen, die molekulare Charakterisierung im ganzen Land verfügbar zu machen, so dass sie zu einem Behandlungsstandard wird, den jedes Kind erhalten kann”, sagte Maryam Fouladi, M.D., Leiterin des COG-Ausschusses für Tumorerkrankungen des zentralen Nervensystems. “Eine genaue molekulare Diagnose kann die optimale Behandlung für jedes Kind ermöglichen.”

Zum Beispiel, so Dr. Fouladi, können einige Krebsarten bei Kindern, wie Gliome, falsch diagnostiziert werden. “Wir können die Molekulardiagnostik bei einem Kind anwenden, bei dem ein hochgradiges Gliom diagnostiziert wurde, und herausfinden, dass es sich in Wirklichkeit um ein niedriggradiges Gliom oder einen ganz anderen Tumor handelt, der möglicherweise ganz andere Behandlungen erfordert und ein ganz anderes Ergebnis hat”, sagte sie. “Die Molekulardiagnostik kann wirklich dazu beitragen, die richtige Diagnose zu stellen, die optimale Behandlung anzubieten und letztlich das Ergebnis für den Patienten zu verbessern.”

Die Daten liefern nicht nur detaillierte Informationen über eine Krebserkrankung, die für eine genaue Diagnose verwendet werden können, sondern können auch dazu dienen, festzustellen, ob ein Kind für eine klinische Studie in Frage kommt. Die molekulare Charakterisierung kann beispielsweise Aufschluss darüber geben, ob ein Kind an einem bestimmten Krebssubtyp leidet, der für eine klinische Studie in Frage kommt, in der eine neue, speziell auf diesen Subtyp zugeschnittene Behandlung untersucht wird.

Die Teilnahme an der Initiative zur molekularen Charakterisierung wird zunächst über die Teilnahme am Projekt:EveryChild angeboten, einem von der COG geführten Kinderkrebsregister (APEC14B1). Zu den anfänglichen Teilnehmern gehören neu diagnostizierte Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene, die zum Zeitpunkt der Diagnose 25 Jahre oder jünger sind. Junge Erwachsene, die älter als 25 sind und für eine klinische COG-Studie in Frage kommen, können ebenfalls eingeschlossen werden.

Die Tumor- und Blutproben der Teilnehmer werden zur Analyse an ein akkreditiertes Labor geschickt, und die Ergebnisse werden den Patienten und ihren Familien innerhalb von 21 Tagen zur Verfügung gestellt. Die molekularen Daten werden auch in einer Datenbank zusammengefasst, die Forschern für künftige Studien zur Verfügung steht, z. B. zur Erforschung der Frage, warum manche Tumore gegen Therapien resistent werden, auf die sie ursprünglich angesprochen haben, oder welche Faktoren das Risiko behandlungsbedingter Nebenwirkungen erhöhen. Persönliche Informationen, die zur Identifizierung eines Teilnehmers verwendet werden könnten, werden entfernt, bevor die Daten in die Datenbank aufgenommen werden.

Dr. Widemann sagte, dass die Initiative zur molekularen Charakterisierung ein Programm ist, hinter dem die Kinderkrebsgemeinschaft leicht stehen kann. “Die besten Instrumente für eine möglichst genaue Diagnose einzusetzen, damit die wirksamste Behandlung verschrieben werden kann, ist ein Ziel, das Ärzte und Familien gemeinsam verfolgen können”, sagte sie.

Über das National Cancer Institute (NCI): Das NCI leitet das Nationale Krebsprogramm und die Bemühungen der NIH, die Häufigkeit von Krebserkrankungen drastisch zu senken und das Leben von Krebspatienten und ihren Familien zu verbessern, und zwar durch die Erforschung von Prävention und Krebsbiologie, die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden sowie die Ausbildung und Betreuung neuer Forscher. Weitere Informationen über Krebs erhalten Sie auf der NCI-Website unter cancer.gov oder über das NCI-Kontaktzentrum, den Krebsinformationsdienst, unter 1-800-4-CANCER (1-800-422-6237).

Über die National Institutes of Health (NIH): Die NIH, die nationale Behörde für medizinische Forschung, umfasst 27 Institute und Zentren und ist Teil des U.S. Department of Health and Human Services. Die NIH sind die wichtigste Bundesbehörde, die medizinische Grundlagen-, klinische und translationale Forschung durchführt und unterstützt. Sie erforschen die Ursachen, Behandlungen und Heilmittel für häufige und seltene Krankheiten. Weitere Informationen über die NIH und ihre Programme finden Sie unter nih.gov.

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