Partnerschaft mit dem Small Business zur Förderung von Innovationen in der Krebsforschung und -versorgung

Das NCI ist die Hauptbehörde der Bundesregierung für die Krebsforschung. Um diese Mission voranzutreiben, führt NCI viele sehr gut sichtbare Aktivitäten im Zusammenhang mit Grundlagenforschung, klinischen Studien, Schulungen und der Koordination eines nationalen Krebsplans.

Weniger bekannt sind vielleicht robuste NCI-Programme, die kleine Unternehmen bei der Entwicklung und Vermarktung innovativer Geräte, Diagnosen, Algorithmen und Therapeutika unterstützen, um die Krebsforschung, Prävention, Erkennung und Behandlung zu verbessern. Zu Beginn meiner Karriere als unabhängiger Wissenschaftler erinnere ich mich daran, dass ich nicht nur von der Existenz dieser Programme, sondern auch von deren Ausmaß überrascht war. Ich lernte dann sehr schnell durch persönliche Erfahrung von ihrer Bedeutung.

Die NCI-Programme für Small Business Innovation Research (SBIR) und Small Business Technology Transfer (STTR) gibt es bereits seit mehreren Jahrzehnten. Die Programme stellen Startkapital bereit, um kleine innovative Unternehmen zur Teilnahme an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zu ermutigen, die das Potenzial für die Kommerzialisierung des privaten Sektors und den öffentlichen Nutzen haben.

Letzte Woche waren zwei wichtige Momente für die SBIR / STTR-Programme von NCI. Zum einen wurde ein Bericht einer Arbeitsgruppe vorgelegt, die im Rahmen des National Cancer Advisory Board (NCAB) einberufen wurde, mit Empfehlungen zur Verbesserung und Stärkung der Programme. Die zweite war die Veröffentlichung einer von NCI in Auftrag gegebenen Studie, die die wirtschaftlichen Auswirkungen dieser Programme beurteilen soll .

Der Bericht und die Studie bieten Einblick in eine Reihe von NCI-Programmen, mit denen viele in der Krebsbevölkerung möglicherweise nicht vertraut sind.

Meine persönliche Erfahrung mit SBIR

Alle Bundesbehörden, die mindestens 100 Millionen US-Dollar für Forschung und Entwicklung bereitstellen, sind gesetzlich dazu verpflichtet, einen Teil ihres außerplanmäßigen Forschungsbudgets für SBIR- und STTR-Programme bereitzustellen. Im Geschäftsjahr (GJ) 2019 macht die Stillegung von SBIR / STTR 3,65% des außerplanmäßigen Budgets von NCI aus, dh rund 160 Mio. USD für Vermarktungsaktivitäten. Diese Politik macht diese Programme zu einer der größten Finanzierungsquellen für die Krebs-Biotechnologie im Frühstadium der Vereinigten Staaten.

Bevor ich NCI-Direktor wurde, konnte ich hautnah miterleben, wie wertvoll diese Start-Up-Fonds sein können, um neuartige Ideen auf den Weg zu bringen.

Als ich am Lineberger Comprehensive Cancer Center der Universität North Carolina war, untersuchten wir Verbindungen, die Enzyme hemmen, die an der Zellteilung beteiligt sind. Diese Verbindungen bewirkten nicht nur, dass sich gesunde Knochenmarkzellen vorübergehend aufhörten, sich zu teilen, was wir als "pharmakologische Stillegung" bezeichneten, sondern sie machten sie auch resistent gegen DNA-schädigende Substanzen wie Bestrahlung und Chemotherapie.

Obwohl Bestrahlung und Chemotherapie wichtige Eckpfeiler der Krebstherapie sind, kann jeder, der sie jemals erhalten hat, sagen, dass sie mehr können als nur Tumorzellen abzutöten. Beide schädigen auch gesunde Zellen, insbesondere sich teilende Zellen im Knochenmark. Dieser Knochenmarkschaden führt zu vielen der häufigsten und wichtigsten Toxizitäten einer zytotoxischen Chemotherapie: Anämie, Infektanfälligkeit und erhöhtes Blutungsrisiko.

Die Ergebnisse unserer Arbeit deuteten darauf hin, dass die von uns untersuchten Substanzen die durch Standardkrebstherapien wie Bestrahlung und zytotoxische Chemotherapie verursachten Schäden am Knochenmark verhindern oder begrenzen könnten.

In der Hoffnung, diesen Ansatz in Richtung klinischer Studien voranzutreiben und letztendlich ein ungiftiges Medikament zu entwickeln, das die schädlichen Nebenwirkungen von Strahlung verhindern könnte, beantragte ich einen Grundzertifikat für R01 vom Nationalen Institut für Allergie und Infektionskrankheiten (NIAID) . Während ich darauf wartete, dass NIAID über die Finanzierung des Vorschlags entscheidet, wurde mir von einem NIAID-Programmbeauftragten mitgeteilt, dass sie meinen Vorschlag zwar schätzten, sie jedoch der Meinung waren, dass dies eine kommerzielle Chance war und sich daher besser für einen SBIR-Preis eignet.

Dies war das erste Mal, dass ich von diesen Vermarktungspreisen gehört hatte, und ich erinnere mich an meine genauen Worte während des Telefonanrufs: "Was ist ein SBIR?"

Nachdem wir mehr über diese Programme erfahren hatten, wurde klar, dass dies ein guter Ansatz für die Entwicklung unserer Ideen wäre. Im Jahr 2008 gründete ich mit mehreren Kollegen ein Startup-Unternehmen, das NIAID-SBIR- Mittel beantragte. Wir haben unseren ersten SBIR-Preis im Jahr 2009 erhalten. In den nächsten Jahren erhielten wir von NIAID, NCI und dem Nationalen Institut für Diabetes und Verdauungs- und Nierenkrankheiten weitere 5 Mio. USD an zusätzlichen Mitteln, um unsere Forschung voranzutreiben.

Diese frühe Finanzierung durch das SBIR ermöglichte es unserer frühen Forschungsphase, rasch zu wachsen und wichtige wissenschaftliche Meilensteine zu erreichen, um anschließend Risikokapital aus dem privaten Sektor zu erhalten. Zwar war der Betrag, der letztendlich privat für diese Bemühungen aufgebracht wurde, um ein Vielfaches höher als die Unterstützung durch SBIR, es ist jedoch zu beachten, dass die frühere Unterstützung aus dem SBIR-Programm den späteren Erfolg möglich machte.

Das Unternehmen ist heute ein börsennotiertes Unternehmen, führte erfolgreiche klinische Phase-II-Studien bei kleinzelligem Lungenkrebs und dreifach negativem Brustkrebs durch und testet derzeit drei Verbindungen im klinischen Stadium für Krebspatienten.

Es ist immer noch unklar, ob diese Studienlinie zu einer neuen, von der FDA zugelassenen Therapie für Patienten mit Krebs oder anderen Indikationen führen wird (die große Mehrheit der Bemühungen, onkologische Therapeutika von Grund auf zu entwickeln, scheitert letztendlich), aber die Ergebnisse übertreffen meine bisher noch nicht Erwartungen.

Wie SBIR / STTR-Programme der breiten Gemeinschaft helfen

Aufgrund dieser Erfahrungen bin ich seit vielen Jahren von den NIH SBIR / STTR-Programmen begeistert und betrachte sie als echte Innovationsmotoren für Biotech-Unternehmen.

Nachdem ich NCI-Direktor geworden war (was für den Eintritt in den Bundesdienst von allen Branchenbeziehungen zu trennen war), lernte ich die spannenden Technologien und Therapien kennen, die die SBIR / STTR-Programme von NCI unterstützen.

Diese Programme sind ein wesentlicher Bestandteil unserer Mission, Krebsmedikamente und -technologien so schnell und effektiv wie möglich zu den Patienten zu bringen. Nachdem ich positive Erfahrungen mit NIH-SBIR / STTR-Programmen gemacht hatte, wollte ich besser verstehen, wie die SBIR / STTR-Programme von NCI der breiten Gemeinschaft helfen und ob wir die Programme möglicherweise stärken könnten.

Zu diesem Zweck haben wir eine Bewertung des Gesamtbeitrags der NCI-Programme SBIR / STTR zur Krebsforschung und zur Volkswirtschaft vorgenommen. NCI hat im vergangenen Jahr eine Studie zur wirtschaftlichen Auswirkung in Auftrag gegeben, in der untersucht wurde, wie die Investitionen von NCI SBIR / STTR von 1998 bis 2010 in die wirtschaftlichen und wissenschaftlichen Auswirkungen von heute umgesetzt wurden. Obwohl ich Sie dazu ermutige, den vollständigen Bericht zu lesen, sind hier einige Highlights der Studie:

• Zwischen 1998 und 2010 führten NCIs Investitionen in Höhe von 787 Millionen US-Dollar in SBIR / STTR-Fonds in 444 Unternehmen zu 247 Technologien und Agenten, die heute im Handel erhältlich sind, darunter 71 von der FDA genehmigte Produkte.
• Die SBIR / STTR-Programme von NCI führten landesweit zu einer geschätzten Gesamtwirtschaftsleistung von 26,1 Milliarden US-Dollar, einschließlich Produktverkauf, Steuereinnahmen und Schaffung von Arbeitsplätzen. Das ist eine Rendite von 33: 1.
• Im Zeitraum 1998 bis 2010 entwickelten mehr als 400 (65%) der befragten Technologien, die von den SBIR / STTR-Programmen unterstützt werden, eine Behandlungsoption für eine Untergruppe von Patienten, die zuvor keine Optionen hatten.

Ein Beispiel für ein Produkt, das mit Unterstützung des SBIR / STTR-Programms von NCI entwickelt wurde, ist der Infinium-Assay für die Genotypisierung, der im All-Us-Forschungsprogramm von NIH , in anderen Grundlagen- und klinischen Untersuchungen sowie in kommerziellen Unternehmen wie 23andMe und Ancestry.de Der NCI-Empfänger SBIR / STTR, Illumina, entwickelte die Basistechnologie für diesen Assay.

Das Spektrum an Technologien und Therapien, von fortgeschrittenen bildgebenden Verfahren bis hin zu innovativen Immuntherapien, die von den SBIR / STTR-Programmen unterstützt werden, ist beeindruckend. Die Ergebnisse der Studie zur Wirtschaftlichkeitsanalyse zeigen die überzeugende Geschichte hinter diesen Bemühungen. Sie unterstützt fortlaufende Investitionen in die Entwicklung neuer Technologien und Therapien, die mit Krebs in Verbindung gebracht werden.

Empfehlungen der Arbeitsgruppe

Im Sinne einer kontinuierlichen Verbesserung bat ich das NCAB, eine Arbeitsgruppe von NCAB-Mitgliedern sowie Einzelpersonen mit Fachwissen in den Bereichen Kleinunternehmen, Technologieentwicklung und translationale Forschung einzuberufen, um NCI in verschiedenen strategischen Fragen im Zusammenhang mit den SBIR / STTR-Programmen zu beraten . Die gezielte Untersuchung solcher Fragen würde zu neuen Perspektiven und konstruktiven Vorschlägen führen, wie ein gutes Programm noch besser werden kann.

Letzte Woche stellte die Arbeitsgruppe auf einer regelmäßig stattfindenden NCAB-Sitzung ihre Ergebnisse vor . Zu ihren Empfehlungen zur Stärkung der SBIR / STTR-Programme zählten die Erhöhung des Preises, die Erweiterung der Vielfalt der Teilnehmer und Peer-Reviewer, die Verbesserung der Unterstützung für Stipendiaten, die Verbesserung der Metriken für die kontinuierliche Evaluierung und die Sensibilisierung für die Programme. Die Führung der NCI begrüßt den Bericht der Arbeitsgruppe und wird an der Umsetzung ihrer Empfehlungen arbeiten.

Wir ermutigen kleine Biotech-Unternehmen dazu, mehr über die SBIR / STTR-Programme am NCI zu erfahren und sich den vielen Unternehmen anzuschließen, die bereits die Vorteile der SBIR / STTR-Finanzierung genutzt haben, um ihre innovativen Ideen in der frühen Entwicklungsphase voranzubringen.

Wir sind der Meinung, dass diese Bemühungen zur Vermarktung modernster Krebsforschung von wirtschaftlicher Bedeutung sind, aber vor allem stellen diese Programme nachweislich ein Mittel dar, um neuartige Technologien von der Prüfbank in einen breiten klinischen Einsatz zu bringen, die Patienten mit Krebs direkt helfen.

Quelle: National Cancer Institute