NCI und FDA adressieren häufige Bedenken: Ein Gewinn für den Fortschritt gegen Krebs


NCI und FDA fördern eine Herausforderung, um die Entwicklung von Methoden zu fördern, die Proteomik und andere "Omics" -Daten verwenden, um falsch markierte Tumor- und Gewebeproben genau zu erkennen und zu korrigieren.

Bildnachweis: National Cancer Institute

Ich bin fest davon überzeugt, dass strategische Partnerschaften ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu Krebs sind. Das ist einer der Gründe, warum ich besonders auf NCI's jüngste Zusammenarbeit mit der Food and Drug Administration (FDA) gespannt bin : die Multi-Omics Enabled Sample Mislabeling and Correction Challenge .

Diese Herausforderung wird in Zusammenarbeit mit DREAM Challenges , einer Gemeinschaft von Forschern aus verschiedenen Organisationen, initiiert, die Lösungen für grundlegende biomedizinische Fragen suchen. Diese Herausforderung fordert die Teilnehmer auf, Lösungen vorzuschlagen, die ein ernstes und langjähriges Problem bei der Analyse von menschlichen Proben angehen: nämlich die falsche Kennzeichnung von Gewebeproben, die durch menschliches Versagen verursacht wurden.

Im Forschungsumfeld kann die falsche Etikettierung von Stichproben zu nicht reproduzierbaren Studienergebnissen oder ungültigen Schlussfolgerungen der Studie führen. In der Klinik kann es dazu kommen, dass Patienten falsche Behandlungen erhalten, was schwerwiegende Folgen haben kann. Fehlkennzeichnungsfehler werden immer häufiger, da groß angelegte Studien der molekularen Merkmale, die Krebserkrankungen antreiben, die auf Tumor- und Gewebeproben angewiesen sind, sehr komplex sind und mehrere Punkte aufweisen, an denen Fehlkennzeichnungsfehler auftreten können.

Das Ziel der Herausforderung, die Ende September gestartet wird, besteht darin, die Entwicklung innovativer algorithmischer Lösungen zu fördern, die auf "-omics" -Datensätzen (z. B. Genomic und Proteomic ) basieren, um falsch markierte Proben genau zu erkennen und zu korrigieren. (Weitere Informationen zur Herausforderung finden Sie in diesem Kommentar, der am 7. September in Nature Medicine veröffentlicht wurde. )

Diese Herausforderung, nur das jüngste Beispiel für die langjährige erfolgreiche Zusammenarbeit von FDA und NCI, zeigt, wie Regierungsbehörden mit gemeinsamen Anliegen Fachwissen und Ressourcen nutzen können, um Fortschritte zu erzielen und Patienten zu profitieren.

Unsere Agenturen setzen diese Tradition starker und strategischer Partnerschaften fort und bauen diese in den Bereich Forschung und Regulierung aus, um schnellere Fortschritte zu erzielen. Ich möchte einige weitere Beispiele erfolgreicher FDA-NCI-Kooperationen vorstellen, die die konkreten Vorteile der Zusammenarbeit in verschiedenen Bereichen aufzeigen.

Partnerschaft für Schulung und Entwicklung der Belegschaft

Der Aufbau einer wettbewerbsfähigen, vielfältigen und innovativen Belegschaft für die Forschung in den kommenden Jahrzehnten ist eine der wichtigsten Aufgaben von NCI. NCI und FDA haben seit langem erkannt, dass für den Fortschritt Investitionen in eine nachhaltige Pipeline hochqualifizierter Wissenschaftler erforderlich sind, die Forschung, Medizin und den Regulierungsprozess verstehen.

In den vergangenen zehn Jahren haben FDA und NCI an einer gemeinsamen Initiative mit dem Namen Interagency Oncology Task Force (IOTF) teilgenommen .

Das Ziel des IOTF-Programms, an dem auch NIH und HHS als Partner beteiligt sind, ist die Entwicklung eines Kaders von Wissenschaftlern mit einem Können, das Forschung und Regulierungswissenschaft überbrückt.

IOTF-Stipendiaten erwerben Kenntnisse in den regulatorischen Anforderungen für die Entwicklung neuer Krebstherapien und verwandter Geräte, damit sie ihre Wirksamkeit, Sicherheit, Qualität und Leistung richtig einschätzen können. Sie lernen auch Strategien zur Verbesserung der Planung für die verschiedenen Schritte des gesamten Forschungs- und Regulierungsprozesses kennen, die Regeln für die Entwicklung, Prüfung, Zulassung, Herstellung, Qualitätskontrolle und Vermarktung von Arzneimitteln und Geräten umfassen.

Die Stipendiaten gehen aus dem IOTF-Programm hervor, das mit den Fähigkeiten ausgestattet ist, neue Medikamente und Geräte schneller und effizienter von der Bank zum Krankenbett zu bringen.

Seit der Einführung des IOTF im Jahr 2005 wurden 55 Stipendiaten unterstützt, die alle bei FDA, NIH oder der Industrie tätig waren. Von den 37 Stipendiaten, die zur FDA gingen, sind 15 jetzt in Führungsrollen.

Zusammenarbeit zur Modernisierung der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Behandlungen

NCI-Direktor Dr. Norman E. Sharpless

Bildnachweis: National Institutes of Health

Wie jeder Onkologe Ihnen sagen kann, können behandlungsbedingte Nebenwirkungen nicht nur die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen , sondern auch dazu führen, dass Patienten ihre Behandlung nicht abschließen. Wir sind es den Patienten schuldig, besser zu verstehen, wie neue Therapien ihre Lebensqualität über die Tumorgröße hinaus beeinflussen oder wie lange sie leben, ohne dass ihre Tumoren wachsen.

Seit Jahren verwenden Kliniker und Ermittler die Common Terminology Criteria für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) , um zu dokumentieren, wie Patienten in klinischen Studien die Therapie tolerieren. Um die Patientenperspektive besser erfassen zu können, entwickelte NCI die ergänzende PRO-Version des CTCAE (PRO-CTCAE). NCI und das Oncology Center of Excellence (OCE) der FDA beteiligen sich an Arbeitsgruppen, um die Verwendung von PRO-CTCAE bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten weiter zu untersuchen.

Aufbauend auf dieser Arbeit untersuchen NCI und die FDA auch die Entwicklung von Instrumenten, mit denen klinische Ergebnisse wie Schmerz, kognitive Funktionen, Lebensqualität und andere Indikatoren für die Verträglichkeit der Therapie von Patienten objektiv gemessen werden können. Zu den kürzlich entwickelten Tools gehören biometrische Sensoren und Technologien für die Bildverarbeitung und Spracherkennung. Mit diesen Tools können die Erfahrungen aller Patienten erfasst werden, nicht nur derer, die auf Fragebögen antworten können, und letztendlich ein umfassenderes Bild der Nebenwirkungen von Krebsbehandlungen erhalten.

Beschleunigung der Entwicklung von Kinderkrebs-Krebsmedikamenten

Im August 2017 verabschiedete der Kongress das FDA Reauthorization Act (FDARA), das mehrere Bestimmungen aus einem zuvor verabschiedeten Gesetz enthielt, das als "Research to Accelerate Cures and Equity" (RACE) für Kinder bekannt ist.

Diese Bestimmungen, die als Abschnitt 504 ( Entwicklung von Arzneimitteln und biologischen Produkten für pädiatrische Krebserkrankungen) in die FDARA aufgenommen wurden , ändern die derzeitigen Anforderungen für pädiatrische Studien dahingehend, dass sie auf relevanten molekularen Zielen und nicht auf dem Herkunftsort von Krebs basieren. NCI arbeitet mit der FDA zusammen, um Abschnitt 504 zu implementieren.

Vor dem Inkrafttreten dieses Gesetzes müssten die Ermittler pädiatrische Studienpläne für eine Therapie nur entwickeln, wenn sie für die gleiche Krebsart angegeben waren, für die das Arzneimittel bei Erwachsenen bewertet wird. Wie NCI-gestützte Untersuchungen gezeigt haben, teilen sich diese Krebsarten und pädiatrische Krebsarten jedoch einige molekulare Ziele. In Zukunft wird der Abschnitt 504, der gemeinsame molekulare Ziele verfolgt, die Entwicklung von Studienplänen und nicht die Krebsart vorantreiben.

Die FDARA schreibt vor, dass die FDA in Absprache mit NCI eine Liste relevanter molekularer Ziele entwickelt und verwaltet, um Informationen über die Entwicklung und Überprüfung pädiatrischer Studienpläne zu erhalten. Um diese Anforderung zu erfüllen, haben die ODA und das NCI der FDA öffentliche Versammlungen der Kinderkrebsgemeinschaft einberufen, um die Liste der molekularen Ziele zu entwickeln. NCI hat auch eine Informationsanfrage herausgegeben , um zusätzliche Informationen zu potenziellen molekularen Zielen zu sammeln.

Die FDA hat die Liste der Ziele im letzten Monat veröffentlicht, und NCI wird weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, um die Liste auf dem neuesten Stand zu halten. Darüber hinaus führen mehrere NCI-Programme, darunter das Pediatric Early Phase Clinical Trials Network und das Pediatric Preclinical Testing Consortium , weiterhin Forschungen durch, um die Liste der molekularen Ziele zu ermitteln.

Hand in Hand arbeiten, um den Tabakkonsum zu reduzieren

Die Raucherquote in den Vereinigten Staaten ist in den letzten Jahrzehnten dank der Umsetzung von Richtlinien und Programmen – von denen viele auf NCI-gestützten Untersuchungen basieren – auf lokaler, bundesstaatlicher und bundesstaatlicher Ebene erheblich gesunken. Mit fast 40 Millionen Amerikanern, die immer noch Zigaretten rauchen, ist der Tabakkonsum eine ständige Herausforderung. Die Gesundheitsämter müssen mehr tun.

Sowohl das NCI als auch das FDA- Zentrum für Tabakprodukte setzen sich seit langem dafür ein, den Tabakkonsum in den USA und weltweit zu reduzieren, und der Konsum von Tabakkonsum ist ein Bereich enger Zusammenarbeit.

Das NCI hat seit den 80er Jahren innovative Forschungsarbeiten zum Zusammenspiel von Nikotingehalt und Rauchverhalten finanziert und eine solide wissenschaftliche Grundlage geschaffen, um besser zu verstehen, wie sich der Nikotingehalt in Zigaretten auf das Rauchverhalten auswirken kann. Diese Forschung stellte einen Teil der wissenschaftlichen Grundlage für die Einschätzung der FDA dar, dass die Reduzierung der Nikotinkonzentration in Zigaretten auf nicht süchtig machende oder minimal süchtig machende Mengen möglicherweise die Raucherquote von 15% auf 1,4% der Erwachsenen senken könnte . Außerdem könnten die derzeitigen Raucher leichter aufhören, und Millionen von Jugendlichen würden niemals mit dem Rauchen beginnen.

Basierend auf diesen Schätzungen gab FDA-Kommissar Scott Gottlieb im vergangenen Jahr die Absicht der FDA bekannt, regulatorische Maßnahmen zu ergreifen, um das Nikotin in Zigaretten auf nicht süchtig machende oder minimal süchtig machende Mengen zu reduzieren.

Die Bewältigung des Problems des Tabakkonsums bedeutet auch, dass wir die Faktoren berücksichtigen müssen, die zu seiner Verwendung beitragen, einschließlich der Verbreitung neuer Tabakprodukte wie E-Zigaretten, die heute das am häufigsten verwendete Tabakprodukt bei Schülern der Mittel- und Oberschule sind . Darüber hinaus haben Studien ergeben, dass Jugendliche, die E-Zigaretten verwenden, häufiger herkömmliche Zigaretten rauchen .

Als Reaktion auf diese Erkenntnisse hat die FDA neue Anstrengungen unternommen, um den Konsum von Tabakprodukten bei Jugendlichen zu verhindern, einschließlich der Einführung eines Plans zur Verhinderung von Tabakkonsum für Jugendliche, der einen Schwerpunkt auf E-Zigaretten enthält. Die von der NCI-Forschungsabteilung für Tabakkontrolle unterstützte Forschung hat eine Beweisgrundlage für die Aktivitäten der FDA in diesem Bereich geliefert und wird dies auch weiterhin geben.

Viele Chancen stehen bevor

Ich habe nur einige Bereiche hervorgehoben, in denen FDA und NCI derzeit zusammenarbeiten, aber unsere gemeinsamen Bedenken zu einer Reihe von Fragen der öffentlichen Gesundheit eröffnen viele Möglichkeiten, bei denen wir zusammenarbeiten können und können.

Ich habe immer daran geglaubt, dass ein multidisziplinärer Teamansatz, der mehrere Bereiche umfasst, der beste Weg ist, um Fortschritte in der öffentlichen Gesundheit zu beschleunigen, und ich denke, unsere Zusammenarbeit hat dies gezeigt. Ich habe vor, laufend mit der FDA über andere Partnerschaften zu diskutieren und mehr Möglichkeiten zu entwickeln, um die Krebsforschung und -versorgung voranzutreiben.

Quelle: National Cancer Institute

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