Gentherapie kostet 470.000$ – Novartis Therapie gegen Leukämie in den USA zugelassen

Vor kurzem wurde in den USA eine neue Immuntherapie gegen Leukämie erprobt, die Patienten mit bestimmten Formen von Leukämie und Lymphdrüsenkrebs helfen soll. Die Therapie wirkt bislang sehr effektiv und wurde daher nun auch von der FDA, der US-Arzneimittelbehörde, zugelassen. Doch die Kymriah getaufte Gentherapie hat Ihren Preis – 470.000 US-Dollar.

Gentherapie mit CAR-T-Zellen – Kymriah gegen Leukämie

Der grundsätzliche Ansatz einer CAR-T-Zelltherapie ist bereits seit vielen Jahren bekannt, schwierig war es jedoch eine verlässliche und funktionierende Therapie zu entwickeln. Dies ist Novartis mit Kymriah nun gelungen.

Doch die Therapie ist sehr aufwendig, dem Patienten mit akuter Leukämie oder Lymphdrüsenkrebs wird Blut entnommen, aus dem dann im Labor T-Zellen gefiltert werden. Diese Killerzellen des Immunsystems werden dann mit Hilfe eines viralen Vektors genetisch so verändert, dass sie Krebszellen effektiver angreifen können. Dabei wird auf den genetisch veränderten T-Zellen ein CAR-Rezeptor ausgebildet, der die Erkennung eines speziellen Tumor-Antigens möglich macht.

Die so veränderten T-Zellen können Krebszellen im gesamten Körper erkennen und angreifen. Sie sind so effektiv, dass eine genetisch veränderte T-Zelle 1000 Tumorzellen zerstören kann. Das ist sehr effektiv, führt aber teilweise auch zu lebensbedrohlichen Nebenwirkungen, wenn das Immunsystem sich auch gegen gesunde Zellen wendet.

„Es wird ein sehr potenter Mechanismus genutzt, der zu einer Entgleisung des Immunsystems und schlimmstenfalls zum Tod führen kann“ so Dr. Egbert Flory vom Paul-Ehrlich-Institut.

Auch wenn CAR-T-Zelltherapien nicht ungefährlich sind, bieten sie gerade bei Leukämie-Patienten auch viele Chancen. Eine intensive Überwachung in einem Spezialzentrum ist aufgrund der Nebenwirkungen jedoch unbedingt notwendig.

Zulassung von CAR-T-Zelltherapien auch in Deutschland geplant

Aufgrund der, trotz der Nebenwirkungen, bisher guten Wirkung der Gentherapie wird auch in Europa ein beschleunigtes Zulassungsverfahren angestrebt. So könnte bereits 2017 eine Behandlung von schwerstkranken Patienten mit Leukämie oder Lymphdrüsenkrebs möglich sein, vorausgesetzt es wurden alle anderen Behandlungsoptionen ausgeschlosssen.

Im Rahmen verschiedener Studien zeigten sich CAR-T-Zelltherapien als äußerst effektiv gegen im Körper zirkulierender Tumorzellen, allerdings gab es auch einige Todesfälle. Viele der Behandelten könnten über Jahre hinweg krebsfrei sein, so die Vermutung der Forscher.

Aufgrund der komplizierten und individuellen Behandlung und genetischen Veränderung der T-Zellen ist eine CAR-T-Zelltherapie, wie zum Beispiel Kymriah, sehr kostspielig. Da jedoch auch andere Hersteller, unter anderem, Kite Pharma, an CAR-T-Zelltherapien gegen andere Krebsarten forschen könnte der Wettbewerb die Kosten pro Patient in der Zukunft deutlich sinken lassen.

 

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